index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Accéder directement au contenu

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE située au Généthon se focalise sur la thérapie génique des maladies génétiques rares affectant principalement le muscle squelettique. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de correction génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

Documents avec texte intégral

227

Références bibliographiques

532

Mots-clés

Pathological modeling RNA biology Disease Models FKRP Myopathies Cell Proliferation Animals Muscular dystrophy Genome editing Mice Viral Stem cell Humans Animal models Age-related macular degeneration Inbred mdx Myotonic dystrophy type 1 Adult Splicing Female Micronuclei Receptors Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability Gene Expression Regulation AAV Dosage Gene therapy Activin Receptors Pluripotent stem cells Thérapie génique DLK1-DIO3 Dependovirus/genetics/immunology Genetic Vectors Mitochondria Golgi apparatus Transfection/methods Antigens MiRNA Canine Genetic Therapy Muscle disease Calcium Knockout Retinitis pigmentosa Astrocyte Animal Mutation Male Cellules souches embryonnaires humaines Human pluripotent stem cells Human Virus Integration Lentivirus/genetics Muscle Aging Genetic Therapy/methods Protein Tyrosine Phosphatases Flavivirus Adeno-associated virus Muscular Dystrophy Dependovirus/genetics Inbred C57BL Cell Line Duchenne Muscular Dystrophy Child Aequorin DMD Liver Myotonic dystrophy CRISPR/Cas9 Progeria Preschool Neurons Astrocytes Duchenne muscular dystrophy Metabolism Phenotype Genotoxicity Genes Chromosomal instability Genetic Loci Induced pluripotent stem cells Genome Gene Transfer Techniques HEK293 Cells Reporter Polymorphism Transduction Chromothripsis Transcriptomics Immunology Genetic Spinal cord Thérapie cellulaire Myotubular myopathy Cell therapy Myopathy Dystrophin CRISPR-Cas9 Lentiviral vector

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