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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE située au Généthon se focalise sur la thérapie génique des maladies génétiques rares affectant principalement le muscle squelettique. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de correction génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

Documents avec texte intégral

271

Références bibliographiques

519

Mots-clés

Canine Human pluripotent stem cells Mitochondria Activin Receptors Adeno-associated virus Female Dependovirus/genetics Child Pathological modeling Muscular dystrophy Transfection/methods Lentiviral vector Neurons Golgi apparatus Mice CRISPR-Cas9 Animals CRISPR/Cas9 Genome editing Cellules souches pluripotentes Transcriptomics Pluripotent stem cells Metabolism Neuromuscular diseases Cellules souches pluripotentes humaines Inbred C57BL Gene therapy Receptors CRISPR Dependovirus/genetics/immunology Animal models Disease Models Myotubular myopathy Induced pluripotent stem cells Immunology HEK293 Cells Cell Line Polymorphism Genome Myotonic dystrophy type 1 Viral Genetic Vectors Male Genetic Retinitis pigmentosa Myopathy Dystrophin DLK1-DIO3 Myotonic dystrophy Reporter Cell therapy Adaptive immunity Mutation Virus Integration Genes Cellules souches embryonnaires humaines AAV vector Thérapie cellulaire Preschool Astrocyte Progeria Disease modeling Genetic Therapy Pompe disease FKRP AAV Human Cell Proliferation Muscle Genetic Therapy/methods Thérapie génique Genetic Loci Adult Antigens Liver Gene Expression Regulation Protein Tyrosine Phosphatases Astrocytes Calcium RNA biology Humans Myopathies Knockout Duchenne Muscular Dystrophy Inbred mdx Transduction Cholesterol Modélisation pathologique Animal Dosage Muscular Dystrophy DMD Age-related macular degeneration Gene Transfer Techniques Muscle disease Duchenne muscular dystrophy Lentivirus/genetics Human induced pluripotent stem cells MiRNA Aequorin

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