index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Access content directly

Documents avec texte intégral

171

 

Références bibliographiques

417

Mots clés

Axon guidance Gene therapy Genetic Vectors Muscular dystrophy Female Duchenne muscular dystrophy Adult Genetic Muscle disease Myotubular myopathy Human Preschool Duchenne Muscular Dystrophy Reporter Thérapie cellulaire Muscle Cell therapy Receptors Cell Survival Transcriptomics Genome editing MiRNA CRISPR-Cas9 Pathological modeling Knockout Spinal cord Antigens Muscular Dystrophy Animal Human pluripotent stem cells Liver Polymorphism Phenotype Protein Tyrosine Phosphatases Mice Mutation Humans Genetic Therapy Genes RNA biology Age-related macular degeneration CRISPR/Cas9 Cell Differentiation Induced pluripotent stem cells Alternative splicing Cholesterol Viral DLK1-DIO3 Inbred C57BL Virus Integration Astrocytes Immunology Transfection/methods Myopathies Disease Models Cell Proliferation AAV Myotonic dystrophy Transduction Dosage Cardiomyopathy Neurons Calcium signaling Mitochondria Dependovirus/genetics/immunology Animal models Child Inbred mdx Cell Line Canine Calpainopathy Cells Gene Expression Regulation Genetic Therapy/methods Progeria Dependovirus/genetics Gene Transfer Techniques Lentivirus/genetics Genetic Loci Adeno-associated virus Animals Cell Culture Techniques Baculoviridae/genetics Amphipathic peptide Male Cellules souches induites à la pluripotence Antibodies Astrocyte Activin Receptors Aging Lentiviral vector Myopathy Genome Metabolism Cellules souches embryonnaires humaines Dystrophin Base Sequence HEK293 Cells Myotonic dystrophy type 1 Pluripotent stem cells

Bienvenue dans la collection des publications d'INTEGRARE

Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

Vecteurs intégratifs :

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

 

Derniers dépôts

Chargement de la page